Corso di CAR-T Specialist: al via la collaborazione tra ICMED e LNAge

Venerdì 13 Settembre, presso il The Building Hotel di Roma, nelle vicinanze della stazione Termini e di Castro Pretorio, si è svolta la prima parte della seconda edizione del corso in CAR-T Specialist, l'evento formativo che segna l'avvio della collaborazione tra la ICMED e LNAge per le attività di Audit ICH GCP.

Nel corso dell'incontro di formazione il dottor Vincenzo Iaconianni (ICMED) e il dottor Paolo Ferrazza (LNAge) hanno introdotto i partecipanti al mondo del CAR-T e alle procedure dei CAR-T center, i centri di che praticano una innovativa terapia avanzata per il contrasto dei tumori del sangue.

Quest'attività formativa, alla quale stanno partecipando tutti i centri italiani, con i loro coordinators e i loro gestori della qualità, rappresenta l'avvio e la base del lavoro di collaborazione tra LNAge e il dottor Iaconianni - un auditor GCP con particolare esperienza nel settore dei centri per le cure avanzate con cellule e tessuti, nella ricerca clinica di fase 1 e 2 e nel monitoraggio di laboratori di valutazione e gestione dati - chiamato a partecipare a un team interno della nostra CRO, per offrire alle aziende farmaceutiche sponsor e ad altri stakeholders, il servizio di auditing ICH GCP.

Corso per CAR-T Specialist: un incontro entusiasmante

Durante il primo incontro della seconda edizione di CAR-T Specialist il dottor Vincenzo Iaconianni, uno dei maggiori esperti internazionali per la certificazione e mantenimento delle procedure nei CAR-T Center, ha introdotto i partecipanti al mondo del CAR-T, ha illustrato la normativa, il processo di gestione, i requisiti organizzativi e di qualità e i soggetti coinvolti; infine, si è tentato di comprendere ruoli e responsabilità del CAR-T specialist.

Nella seconda parte dell'incontro, il dottor Paolo Ferrazza (Direttore Scientifico LNAge) ha svolto un'utile integrazione relativa alla gestione delle sperimentazioni cliniche nei centri per le cure avanzate nel campo dell'oncologia ematologica.

Grande soddisfazione è stata espressa dal dottor Iaconianni riguardo a questo incontro di formazione in CAR-T Specialist: anche questa edizione sta riservando grandi sorprese grazie alla partecipazione entusiasmante e attiva di tutti i presenti.

Terapia CAR-T: che cos'è e come funziona il trattamento per la cura dei tumori del sangue

Come spiega AIFA in una sua nota, le terapie CAR-T rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori del sangue e in oncologia ematica. Queste terapie utilizzano i linfociti T (una tipologia di globuli bianchi). Questi vengono estratti dall'organismo del paziente e, poi, sottoposti a un processo di ingegnerizzazione cellulare: ciò consente una riprogrammazione del sistema immunitario che viene attivato per riconoscere le cellule tumorali ed eliminarle, una volta reinfusi nel paziente e reimmessi nel circolo sanguigno.

Già oltre 20 anni fa i ricercatori iniziarono a praticare l'ingegnerizzazione delle cellule T a scopo terapeutico, quando osservarono per la prima volta un’ottima attività negli esperimenti in vitro. Grazie a una corsia preferenziale attivata da FDA questa pratica passò rapidamente dal chiuso dei laboratori alle corsie dei centri arruolanti. Nonostante la mancanza di un accordo unanime circa l'opportunità di autorizzare questa terapia, i risultati dimostrano la sua efficacia, anche in pazienti che precedentemente non avevano risposto in modo positivo ad altre tipologie di terapie oncologiche e ciò fa ritenere alla comunità scientifica che sia un trattamento sicuramente promettente e degno di essere ulteriormente sviluppato nei prossimi anni.

Se volessimo comprendere in modo più dettagliato la terapia CAR-T potremmo distinguere tre differenti fasi, ciascuna delle quali prevede specifici adempimenti regolatori e determinate SOP.

Nella prima fase, la cosiddetta leucaferesi, i globuli bianchi vengono prelevati dal paziente attraverso un particolare processo di filtrazione del sangue. Poi, mantenendo una rigida catena dell’identità, le cellule del paziente sono trasferite negli impianti di produzione specializzati, dove, restano sempre ben tracciabili mediante l'utilizzo di attrezzature dedicate.

Nella fase successiva avviene il lavoro di produzione vero e proprio che porta alla modifica ad hoc dei linfociti T, che potranno così assolvere al compito di riconoscere le cellule tumorali. Affinché ciò sia possibile i linfociti T devono essere separati dalla totalità dei globuli bianchi, per poi essere moltiplicati attraverso un’opportuna coltura cellulare. La fase di ingegnerizzazione genetica comporta una modifica delle cellule nelle quali viene inserito un frammento di DNA che attiva la produzione di una proteina che fungerà da recettore ovvero che consentirà il riconoscimento delle cellule tumorali.

Nella terza e ultima fase, di espansione e controllo, le cellule, adeguatamente modificate, vengono moltiplicate così da avere a disposizione la giusta quantità da somministrare al paziente e sono costantemente controllate per verificarne la qualità.

Nonostante i problemi clinici finora riscontrati (si sono registrati effetti collaterali nel 25% circa dei pazienti) e i costi economici ancora molto onerosi, alla terapia CAR-T sono riconosciute grandi potenzialità dal momento che consente di combattere leucemie e linfomi inguaribili che non rispondono alle cure convenzionali, registrando percentuali di guarigione che si attestano tra il 40% e il 50%.